หน้า: 1

ชนิดกระทู้ ผู้เขียน กระทู้: ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เผยยา "เลนิโอลิซิบ" ได้รับการประเมินแบบเร็วในยุโรป  (อ่าน 27 ครั้ง)
add
เรทกระทู้
« เมื่อ: 2 ส.ค. 22, 10:06 น »
ตอบโดยอ้างถึงข้อความ
Send E-mail

แบ่งปันกระทู้นี้ให้เพื่อนคุณอ่านไหมคะ?

ปิดปิด
 

การได้รับการประเมินแบบเร็วจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปจะช่วยลดเวลาในการประเมินยาเลนิโอลิซิบจาก 210 วันตามมาตรฐาน เหลือเพียง 150 วัน

ฟาร์มิ่งจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาเลนิโอลิซิบในช่วงครึ่งหลังของปี 2565 นี้

ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (Committee for Medicinal Products for Human Use หรือ CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) จะทำการประเมินยาเลนิโอลิซิบ (leniolisib) แบบเร็ว เพื่อเร่งการขึ้นทะเบียนยา ทั้งนี้ ยาเลนิโอลิซิบได้รับการศึกษาวิจัยเพื่อใช้รักษาโรค APDS หรือแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (activated PI3K delta) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องขั้นต้นชนิดหายาก โดยศึกษาในผู้ใหญ่และวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปในกลุ่มประเทศเขตเศรษฐกิจยุโรป และฟาร์มิ่งตั้งเป้าว่าจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาเลนิโอลิซิบต่อองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปในเดือนตุลาคม 2565

การประเมินแบบเร็ว (Accelerated assessment) ช่วยลดเวลาที่ CHMP ใช้ในการพิจารณาเพื่อขึ้นทะเบียนยาจาก 210 วัน เหลือเพียง 150 วัน โดยเมื่อมีผู้ยื่นเรื่องมา องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปจะรับเรื่องเพื่อทำการประเมินแบบเร็วหากเห็นว่ายาตัวนั้นมีประโยชน์ต่อการสาธารณสุขและการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโรค

พัฒนาการทางคลินิกของยาเลนิโอลิซิบเห็นได้จากข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2/3 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อในผู้ป่วยกลุ่มเป้าหมาย นั่นคือ ต่อมน้ำเหลืองมีขนาดลดลง และมีการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่อง การบรรลุผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพหลักแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางคลินิกของยาเลนิโอลิซิบเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยในรอยโรคต่อมน้ำเหลืองที่เป็นตัวชี้วัด พบว่าค่าเฉลี่ย log10 ของขนาดเส้นผ่านศูนย์กลางลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ (p=0.0012) และมีการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่องให้เข้าสู่สภาพปกติ โดยมีหลักฐานคือสัดส่วนของ na?ve B cell ที่เพิ่มขึ้นจากค่าพื้นฐาน (p
ในการศึกษาดังกล่าวยังพบด้วยว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ขณะที่เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เพียงเล็กน้อยทั้งสองกลุ่มทดลอง และไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่นำไปสู่การยุติการรักษา นอกจากนั้นยังไม่มีการเสียชีวิต และการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในกลุ่มที่ได้รับยาเลนิโอลิซิบก็ต่ำกว่าในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ต้องสงสัยว่าสัมพันธ์กับยาที่ใช้ในการศึกษานี้

คุณอนุรัก เรลาน (Anurag Relan) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า

"การที่ยาเลนิโอลิซิบได้รับการประเมินแบบเร็วตอกย้ำถึงความจำเป็นเร่งด่วนในการตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโรค APDS ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และยาเลนิโอลิซิบมีแนวโน้มว่าจะเป็นยาตัวแรกที่ผ่านการรับรองสำหรับใช้รักษาโรคหายากนี้ ความเคลื่อนไหวล่าสุดนี้เป็นหมุดหมายสำคัญของผู้ป่วยโรค APDS และบริษัทฟาร์มิ่ง โดยต่อยอดมาจากข้อมูลเชิงบวกของการทดลองระยะที่ 2/3 ซึ่งเรารายงานเป็นครั้งแรกเมื่อเดือนกุมภาพันธ์ 2565 ทั้งนี้ เรายังคงให้ความสำคัญกับการผลักดันยาเลนิโอลิซิบให้ผ่านกระบวนการพิจารณา โดยเราจะยื่นขออนุญาตขึ้นทะเบียนยาในเดือนตุลาคมนี้ เราต้องการช่วยให้นักภูมิคุ้มกันวิทยา นักโลหิตวิทยา และผู้ป่วยในยุโรปเข้าถึงยาใหม่ที่มีความสำคัญตัวนี้"

เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)

APDS เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน และยังเป็นที่รู้จักกันในชื่อ PASLI โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[1], [2] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ [1], [3] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้ [4], [5] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี [6] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง [4]-[7] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ

เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) โดยเฉพาะ และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง

noticeแจ้งลบความคิดเห็นนี้   บันทึกการเข้า
Tags:  สุขภาพ 

หน้า: 1

 
ตอบ
ชื่อ:
 
แชร์ไป Facebook ด้วย
กระทู้:
ไอค่อนข้อความ:
ตัวหนาตัวเอียงตัวขีดเส้นใต้จัดย่อหน้าชิดซ้ายจัดย่อหน้ากึ่งกลางจัดย่อหน้าชิดขวา

 
 

[เพิ่มเติม]
แนบไฟล์: (แนบไฟล์เพิ่ม)
ไฟล์ที่อนุญาต: gif, jpg, jpeg
ขนาดไฟล์สูงสุดที่อนุญาต 20000000 KB : 4 ไฟล์ : ต่อความคิดเห็น
ติดตามกระทู้นี้ : ส่งไปที่อีเมลของสมาชิกสนุก
  ส่งไปที่
พิมพ์อักษรตามภาพ:
พิมพ์ตัวอักษรที่แสดงในรูปภาพ
 
:   Go
  • ข้อความของคุณอยู่ในกระทู้นี้
  • กระทู้ที่ถูกใส่กุญแจ
  • กระทู้ปกติ
  • กระทู้ติดหมุด
  • กระทู้น่าสนใจ (มีผู้ตอบมากกว่า 15 ครั้ง)
  • โพลล์
  • กระทู้น่าสนใจมาก (มีผู้ตอบมากกว่า 25 ครั้ง)
         
หากท่านพบเห็นการกระทำ หรือพฤติกรรมใด ๆ ที่ไม่เหมาะสม ซึ่งอาจก่อให้เกิดความเสื่อมเสียแก่สถาบันชาติ ศาสนา พระมหากษัตริย์ รวมถึง การใช้ข้อความที่ไม่สุภาพ พฤติกรรมการหลอกลวง การเผยแพร่ภาพลามก อนาจาร หรือการกระทำใด ๆ ที่อาจก่อให้ผู้อื่น ได้รับความเสียหาย กรุณาแจ้งมาที่ แนะนำติชม